Qual è la differenza tra efficacia ed efficacia nel determinare il beneficio della terapia 'A' sulla condizione 'B'?

Il contesto di questa domanda è all'interno di un quadro sanitario, vale a dire guardando una o più terapie nel trattamento di una condizione. Sembra che anche ricercatori ben rispettati confondano i termini efficacia ed efficacia , usando i termini in modo intercambiabile.

• Come si può pensare di efficacia contro efficacia in un modo che può aiutare a rimuovere la confusione?
• Quale tipo di progetti di studio sarebbe più appropriato nel determinare entrambi i tipi di risultati?
• Ci sono pubblicazioni autorevoli su riviste, libri o dizionari web che possono aiutarmi?

Non sono uno specialista di questo settore negli studi epidemiologici, ma mi sembra che l' efficacia abbia a che fare con l'effetto osservato in un ambiente controllato, come uno studio controllato randomizzato, mentre l' efficacia ha più a che fare con una gamma più ampia di risultati o fattori ambientali (potenzialmente non osservati o non manipolati nella RCT), quindi ha un ambito più ampio. Almeno, ho spesso sentito parlare di studi di costo-efficacia in farmacoeconomia, e di efficacia del trattamento (ad esempio, quando si confrontano due bracci di trattamento).

Citando questo articolo Efficacia, efficacia, efficienza ,

• l'efficacia è "la misura in cui un farmaco ha la capacità di produrre l'effetto previsto in circostanze ideali, come in uno studio clinico randomizzato"
• l'efficacia è "la misura in cui un farmaco raggiunge gli effetti previsti nel normale contesto clinico"

Per quanto riguarda gli altri riferimenti, suggerirei di iniziare con le insidie ​​di studi clinici randomizzati su più siti di efficacia ed efficacia di Helena C Kraemer ( Schizophrenia Bulletin 26 (3), 2000), e riferimenti in essi. Ad esempio, si legge che "l'efficacia e l'efficacia sono estreme opposte su un complesso continuum multidimensionale del processo decisionale nel progetto di ricerca".

Nota

Tornando dalla 13a conferenza europea ISPOR , ho sentito che la Federazione europea delle industrie e associazioni farmaceutiche ( EFPIA ) ritiene che ora ci sia un accordo sulle seguenti definizioni:

• l'efficacia relativa può essere definita come la misura in cui un intervento fa più del bene che del male, in circostanze ideali, rispetto a uno o più interventi alternativi;
• l'efficacia relativa può essere definita come la misura in cui un intervento fa più del male che del danno rispetto a una o più alternative per ottenere i risultati desiderati quando fornito nelle normali circostanze della pratica sanitaria.

Un dizionario standard, ma non completamente online, è il Dizionario di epidemiologia sponsorizzato dall'Associazione epidemiologica internazionale . L'ultima edizione è la quinta, ma la quarta edizione sembra essere l'ultima in parte disponibile online tramite Amazon . Vuoi dare un'occhiata a p57-8. Dice che questa distinzione tra efficacia, efficacia ed efficienza è dovuta a Archie Cochrane nel suo libro del 1972 Efficacia ed efficienza: riflessioni casuali sui servizi sanitari , molti dei quali sono disponibili su Google Libri .

Non citerò troppo quanto sopra per evitare di violare il copyright. Noterò solo che sebbene il Dizionario dica "idealmente la determinazione dell'efficacia si basa sui risultati di uno studio controllato randomizzato" (il mio corsivo), sono necessari metodi di stima delle variabili strumentali per determinare l'efficacia in caso di sostanziale non conformità.

Questi termini non possono essere scambiati e hanno un significato specifico.

L'efficienza è la capacità di un intervento di avere effetti su un marcatore specifico in relazione a una condizione senza che sia necessariamente rilevante per i pazienti. Lo studio è condotto in condizioni altamente controllate con partecipanti altamente conformi. Gli studi clinici che valutano l'efficacia sono anche chiamati studi esplicativi o studi clinici di fase I o II.

L'efficacia è la capacità di un intervento di avere un effetto significativo sui pazienti in normali condizioni cliniche. Gli studi clinici che misurano l'efficacia sono anche chiamati studi pragmatici o studi clinici di fase III o IV.

Un punto in cui l'ho visto emergere è nelle discussioni sull'uso dell'analisi "intenzione di trattare" rispetto a un'analisi che cerca di ottenere "l'efficacia" di un trattamento in esperimenti con conformità imperfetta. Vedi l'articolo di Wikipedia su "intenzione di trattare" ( link ), che include alcuni riferimenti.

In una sperimentazione di controllo randomizzata ordinaria con non conformità, l'intenzione di trattare la stima esamina solo la differenza tra quelle assegnate al trattamento e al controllo. Tuttavia, la non conformità significa che alcune persone a cui è stato assegnato il trattamento potrebbero non averlo effettivamente assunto e che alcuni assegnati al gruppo di controllo potrebbero aver effettivamente ricevuto il trattamento. In tal caso, l'intenzione di trattare la stima può sottovalutare l'effetto medio del trattamento che si otterrebbe se tutti i membri della popolazione studiata prendessero effettivamente il trattamento.

Quando è presente questo tipo di non conformità, l'analista deve prendere una decisione. Poteva decidere di fare semplicemente l'intenzione di trattare l'analisi, giustificandola affermando che nel mondo reale non possiamo controllare la conformità e quindi l'intenzione di trattare l'analisi è più "realistica" come stima di ciò che accadrebbe se questo trattamento venisse approvato per uso clinico. Ho visto questo indicato come un'analisi dell '"efficacia" di un trattamento. Oppure, potrebbe usare una sorta di metodo di aggiustamento per cercare di capire come le persone che hanno iniziato il trattamento differivano da quelle che non lo facevano. Potrebbe giustificarlo affermando che ciò che ci interessa davvero conoscere è l'efficacia biologica (nel caso di una sperimentazione medica) del trattamento, e per farlo,

Il problema per un'analisi dell'efficacia biologica è: quale "tipo di metodo di aggiustamento" è valido? Lo stato dell'arte attuale, a quanto ho capito, è vedere un esperimento di non conformità come un problema di variabili strumentali, a la Angrist, Imbens e Rubin (1996) ( gated link ), o, più in generale, per vedere il problema in termini di "Principio stratificazione", a la Frangakis e Rubin (2002) ( gated link). In quanto tale, la randomizzazione funge da strumento che identifica in modo non parametrico gli effetti di "efficacia" per almeno alcune sottopopolazioni, vale a dire coloro che rispetterebbero il loro trattamento o incarico di controllo. Oltre a ciò, si potrebbe imporre un modello più rigoroso per identificare gli effetti di efficacia, ma poi ci si potrebbe chiedere, perché ti sei preso la briga di fare un esperimento randomizzato in primo luogo?

L'efficacia si occupa dei risultati di un determinato programma di assistenza sanitaria in un ambiente strettamente definito, come uno studio clinico radomizzato (RCT), in cui i pazienti sono simili in tutte le covariate ma i trattamenti a cui sono randomizzati. L'efficacia è legata al concetto di validità interna: di solito un RCT ha un'elevata validità interna, poiché il protocollo di studio esclude ai pazienti arruolati con particolari comorbilità e comprende tutte le procedure a cui sono sottoposti i pazienti.

L'efficacia affronta la normale pratica clinica (come una luce laterale, manca ancora una definizione della normale pratica clinica, come spesso accade quando una qualifica qualitativa entra in un contesto quantitativo, come l'epidemiologia o la biostatistica). Nella normale pratica clinica, i pazienti possono essere scarsamente conformi alla terapia prescritta, avere tonnellate di comorbidità, non cambiare il loro stile di vita, continuare a fumare o mangiare cibo spazzatura; tutte queste caratteristiche possono ridurre l'efficacia sullo stato di salute dei pazienti sperimentato in una RCT. L'efficacia si collega al concetto di validità esterna, in quanto si riferisce ai pazienti che sono visitati dai medici nella loro pratica quotidiana. In termini di politiche pubbliche rivolte ai settori della sanità, l'efficacia è considerata più importante dell'efficacia, in quanto l'efficacia rispecchia ciò che accade nel mondo reale.

L'efficienza sta producendo la produzione ai massimi livelli mentre l'efficacia sta raggiungendo gli obiettivi dell'impresa usando input in modo produttivo per soddisfare le esigenze del cliente, quindi trasferendo le cure mediche. Sarebbe lo stesso!