Qual è il modo migliore per analizzare i dati relativi alla durata del soggiorno in un RCT ospedaliero?


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Sono interessato a sapere se esiste o meno un consenso sul modo ottimale di analizzare i dati relativi alla durata del ricovero ospedaliero (LOS) da un RCT. Si tratta in genere di una distribuzione molto inclinata a destra, in base alla quale la maggior parte dei pazienti viene dimessa in pochi giorni o una settimana, ma il resto dei pazienti ha soggiorni piuttosto imprevedibili (e talvolta piuttosto lunghi), che formano la coda giusta della distribuzione.

Le opzioni per l'analisi includono:

  • test t (presuppone la normalità che non è probabilmente presente)
  • Test di Mann Whitney U.
  • test logrank
  • Condizionamento del modello dei rischi proporzionali di Cox sull'assegnazione dei gruppi

Qualcuno di questi metodi ha un potere manifestamente più elevato?


hai tempo per l'evento in hh: mm o ore?
munozedg,

Risposte:


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In realtà mi sto imbarcando in un progetto che fa esattamente questo, anche se con dati osservativi, piuttosto che clinici. Il mio pensiero è stato che, a causa della forma insolita della maggior parte dei dati di permanenza e della scala temporale molto ben caratterizzata (si conoscono perfettamente sia il tempo di origine che quello di uscita), la domanda si presta molto bene all'analisi di sopravvivenza di qualche tipo. Tre opzioni da considerare:

  • Modelli di rischi proporzionali di Cox, come hai suggerito, per il confronto tra il trattamento e le braccia esposte.
  • Curve dritte di Kaplan-Meyer, usando un log-rank o uno degli altri test per esaminare le differenze tra loro. Miguel Hernan ha sostenuto che questo è in realtà il metodo preferibile da utilizzare in molti casi, poiché non assume necessariamente un rapporto di rischio costante. Dato che hai una sperimentazione clinica, la difficoltà di produrre curve Kaplan-Meyer adattate alla covariata non dovrebbe essere un problema, ma anche se ci sono alcune variabili residue che vuoi controllare, questo può essere fatto con una probabilità inversa di pesi di trattamento.
  • Modelli parametrici di sopravvivenza. Vi sono, certamente, meno comunemente usati, ma nel mio caso ho bisogno di una stima parametrica del rischio sottostante, quindi questi sono davvero l'unico modo per andare. Non consiglierei di saltare direttamente all'utilizzo del modello Gamma generalizzato. È una sorta di dolore con cui lavorare: proverei un semplice esponenziale, Weibull e Log-Normal e vedo se qualcuno di questi produce accoppiamenti accettabili.

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Prediligo il modello di rischi proporzionali di Cox, che gestirà anche la durata della degenza censurata (morte prima della dimissione ospedaliera di successo). Un volantino pertinente è disponibile all'indirizzo http://biostat.mc.vanderbilt.edu/wiki/pub/Main/FHHandouts/slide.pdf con il codice qui: http://biostat.mc.vanderbilt.edu/wiki/pub/ principale / FHHandouts / model.s


Grazie Frank. Anche il test logrank non gestirà la censura? Quindi, il vantaggio di Cox è la capacità di adattarsi alle covariate?
pmgjones,

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logrank è un caso speciale del modello Cox, quindi non è necessario e non ti consentirà di adattarti alle covariate continue come fa il modello Cox. Il modello Cox offre anche diversi modi per gestire i legami.
Frank Harrell,

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Raccomando test logrank per testare le differenze tra i gruppi e per ogni variabile indipendente. Forse dovrai adeguarti per diverse variabili (almeno per quelle significative nel test logrank) in un modello di rischi proporzionali di Cox. Il modello gamma generalizzato (parametrico) potrebbe essere un'alternativa a Cox se sarà necessaria una stima del rischio di base (rischio).


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la morte è un evento in competizione con dimissione. Censurare le morti non censurerebbe i dati mancanti a caso. Esaminare l'incidenza cumulativa di decessi e dimissioni e confrontare i rischi di subdistribuzione potrebbe essere più appropriato.

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